此次批准使该药成为美国首个被批准用于晚期肛门癌患者的一线治疗药物。此前，该药已被批准用于治疗晚期梅克尔细胞癌。
肛管鳞状细胞癌是最常见的肛门癌类型，占病例的85％。约90％的病例与人乳头瘤病毒感染有关，这是肛门癌的第一危险因素。肛门癌具有与非癌症的许多相同症状，例如痔疮，包括疼痛、瘙痒、肿块以及肠运动的变化，因此不容易被发现，导致大多数患者出现局部晚期疾病。
展开剩余73%ZYNYZ是一种免疫疗法，该药通过与免疫细胞T细胞表面的PD-1受体结合来发挥作用，这种细胞可以阻止癌细胞抑制免疫系统。这使得免疫系统能够攻击癌细胞。
联合用药临床试验
其中，与化疗联合使用的批准基于一项随机、多中心、双盲试验（NCT04472429），该试验在308例未接受过化疗且无法手术的局部复发或转移性肛管鳞状细胞癌患者中评估了ZYNYZ联合卡铂和紫杉醇的疗效。
患者在第1天接受卡铂AUC（曲线下面积）为5的治疗，在第1、8和15天接受紫杉醇80mg/m²的治疗，共6个周期。患者按1:1的比例随机分配接受以下治疗：ZYNYZ 500mg，每4周静脉注射一次；或安慰剂，每4周静脉注射一次。
主要疗效结果是根据实体瘤缓解评估标准v1.1通过盲态独立中心阅片(BICR)评估的无进展生存期(PFS)，和总生存期(OS)。其他疗效结果指标包括通过BICR评估的客观缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。
无进展生存期最终分析和总生存期中期分析的疗效结果显示，ZYNYZ组患者的中位无进展生存期为9.3个月，安慰剂组为7.4个月。两组中位总生存期分别为29.2个月和23个月。来自安慰剂组的69名患者(45%)在疾病进展后接受ZYNYZ作为单一药物。在本次中期分析中，总生存期结果没有统计学意义。两组患者的客观缓解率分别为56%和44%，中位缓解持续时间分别为14个月和7.2个月。
报告的联合用药最常见的(≥20%)不良反应是疲劳、周围神经病变、恶心、脱发、腹泻、肌肉骨骼疼痛、便秘、出血、皮疹、呕吐、食欲下降、瘙痒和腹痛。
单药治疗临床试验
作为单药治疗的批准基于一项开放标签、多中心、单组试验POD1UM-202(NCT03597295)，该试验在94例铂类化疗后出现疾病进展或不耐受的局部复发或转移性肛管鳞状细胞癌患者中评估了ZYNYZ单药治疗的疗效。
患者每4周接受一次ZYNYZ 500毫克静脉注射，直至病情进展、出现不可接受的毒性反应或最长24个月。在整个治疗期间，每8周进行一次肿瘤缓解评估。
主要疗效结果是由独立中央审查委员会(IRC)根据RECISTv1.1进行评估的客观缓解率和缓解持续时间。
结果显示，患者客观缓解率为14%，其中1例患者完全缓解，12例部分缓解。患者的中位缓解持续时间为9.5个月，65%的患者持续缓解达6个月，41%的患者达12个月。
作为单药治疗最常见的(≥10%)不良反应是疲劳、肌肉骨骼疼痛、腹泻、非尿路感染、会阴疼痛、出血、尿路感染、皮疹、恶心、食欲下降、便秘、腹痛、呼吸困难、发热、呕吐、咳嗽、瘙痒、甲状腺功能减退、头痛和体重下降。
参考来源：‘FDA approves retifanlimab-dlwr with carboplatin and paclitaxel and as a single agent for squamous cell carcinoma of the anal canal.
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